AI设计药物在早期试验中显现抗衰信号
The Decoder··作者 Matthias Bastian
关键信息
这款药物也被称为 ISM001-055，是用 Insilico 的 Pharma.AI 系统开发的，靶点是 TNIK，公司的研究将其与 IPF 以及衰老相关效应联系起来。这里报告的“抗衰”信号来自血液生物标志物相关性分析，而不是对健康人群的测试，也不能证明患者真的变年轻了。
资讯摘要
Insilico Medicine 的 AI 设计药物 rentosertib 因一项新的分析受到关注，因为它似乎不仅能治疗肺病，还可能影响衰老指标。该药最初是为特发性肺纤维化（IPF）开发的，这是一种会让肺组织逐渐瘢痕化、呼吸越来越困难的严重疾病。此前一项 42 人试验显示该药可改善肺功能，研究人员同时保存了血液样本，供后续蛋白分析使用。发表在《Nature Biotechnology》上的新研究重新审视了这些试验数据，并从“生物年龄”的角度进行分析。研究团队对治疗组和安慰剂组的血液蛋白谱运行了六个独立的 AI 衰老时钟。结果是，六个模型都把治疗组判定得比安慰剂组“更年轻”，最明显的变化出现在第 4 周左右，约年轻 3 到 4 岁，其中一个模型甚至显示约 6 岁的差异。
作者和外部专家都强调，这并不表示患者真的生理上变年轻了，而只是血液蛋白模式发生了变化，模型把这种变化解读为更低的生物年龄。Insilico 还将试验样本与英国生物银行（UK Biobank）中超过 55,000 份蛋白谱进行比较，并称该药逆转了其中随年龄变化的蛋白模式。与此同时，评论者提醒，这项研究样本量很小，衰老时钟本身也并不完美，而且尚未在健康人群中验证。公司表示，rentosertib 是通过生成式 AI 发现的：一个系统负责寻找与疾病相关的靶点，另一个系统根据靶点结构生成匹配分子。从靶点到候选药物大约只用了 18 个月，而 rentosertib 目前已经进入 IPF 的 III 期临床试验，也就是上市前最关键的阶段之一。
资讯正文
AI设计药物在早期试验中似乎能让人体生物钟倒转
重点
- Insilico Medicine 利用生成式 AI 开发了 rentosertib，这是一种用于肺部疾病 IPF 的药物。最新研究显示，这种药物也可能逆转生物衰老的标志。
- 研究人员在这项涉及 42 名患者的试验中，针对血液样本运行了 6 个独立的 AI 衰老时钟。6 个模型都将接受治疗患者的蛋白质模式判定为比安慰剂组更年轻，差距最高可达 6 年。
- 专家称这些结果令人鼓舞，但同时警告，样本量很小，而且未在健康人群中进行测试，这限制了这项研究能够证明的结论。
AI 驱动的制药公司 Insilico Medicine 表示，其一款由 AI 设计的候选药物显示出逆转生物衰老标志的迹象。
这款药物 rentosertib 最初是为特发性肺纤维化（IPF）患者开发的，这是一种会在肺组织上形成瘢痕的疾病。去年一项包含 42 名患者的试验显示，患者肺功能有所改善，研究人员在此过程中收集了血液样本用于蛋白质分析。如今，这些数据构成了一项发表在《Nature Biotechnology》上的新分析的基础。
6 个独立的衰老时钟指向同一结论
衰老时钟是利用 AI 模型，根据血液蛋白预测人体生物年龄。研究人员使用由哈佛、牛津、北京以及 Insilico 自身独立团队构建的 6 个模型，对患者数据进行了分析。
6 个模型全部预测，接受治疗的患者生物年龄低于安慰剂组。其中最显著的效果出现在第 4 周，生物年龄下降了 3 到 4 岁，某一模型甚至显示下降幅度高达 6 岁。这并不意味着患者真的在可测量意义上变年轻了，只是他们的血液蛋白模式发生了变化，而这些模型将其解读为更年轻的生物年龄。
化学诺贝尔奖得主 Michael Levitt 在公司新闻稿中表示：“让我信服的不是效果的大小，而是一致性，因为这些模型既不共享特征，也不共享训练数据。”
血液指标看起来更年轻，或许只是因为肺部功能改善，身体整体压力减轻。不过，对肺部帮助最大的剂量（每日一次 60 mg）与使预测生物年龄下降最多的剂量（每日两次 30 mg）并不相同，这表明这种效应至少有一部分可能独立于肺功能而存在。研究人员还将接受治疗患者的血液蛋白，与英国生物样本库（UK Biobank）中超过 55,000 份档案进行了比较。该数据库记录了某些蛋白通常如何随年龄变化。根据该公司说法，rentosertib 恰好逆转了这些变化。当然，这些相关性本身并不能证明什么，但它显示出该公司所说的“潜力”。
即便如此，这项研究也远不足以就这个问题下定论。长期投入长寿研究的心脏病学家 Eric Topol 对《纽约时报》表示：“这款药物看起来很有前景。但我们还没有一项能够做出最终判断的决定性试验。”哈佛医学院的 Vadim Gladyshev 则指出，样本量很小，而且生物钟并不总是可靠。不过，他仍然对《纽约时报》说，这项研究是“第一项非常清楚地表明，预测的生物年龄可以被降低的研究”。他说，缺失的是一项针对健康人群的试验，因为这些结果可能只适用于肺病患者。
AI 找到了靶点并设计了分子
Insilico 使用了两个 AI 系统来开发这款候选药物。一个系统从健康数据和科学文献中筛选与疾病相关的蛋白质，另一个则分析这些蛋白质的结构并生成相匹配的分子。
正是这样，Insilico 选中了蛋白 TNIK 作为衰老和肺纤维化的共同靶点。从靶蛋白到候选药物的开发大约用了 18 个月，而 rentosertib 目前正在进行用于特发性肺纤维化（IPF）的 III 期试验，这是在可能获批前的最后临床阶段。
Insilico Medicine 成立于 2014 年，总部位于香港，旨在通过生成式 AI 加速药物研发。制药巨头 Eli Lilly 近期投资了这家上市公司，希望将与 AI 共同开发的药物推向市场。创始人兼首席执行官 Alex Zhavoronkov 表示，截至 2026 年 3 月，Insilico 已利用生成式 AI 开发了至少 28 种候选药物，其中许多目前正处于临床试验阶段。
来源与参考
收录于 2026-09-08